Para os pacientes que sofrem de displasia fibrosa progressiva, ou F.O.P., um distúrbio genético raro que causa crescimento ósseo descontrolado nos músculos e tecidos conjuntivos, finalmente há uma esperança tangível. A condição, que lentamente transforma tecidos moles em osso, foi identificada em muitos casos apenas após anos de observação, como quando a avó de Jordyn Bugarin reconheceu os sintomas em um documentário televisivo de 2006.
Embora o gene mutado responsável pela F.O.P. tenha sido descoberto há duas décadas, não existiam tratamentos aprovados até recentemente. O cenário agora mudou com a autorização de três terapias distintas. Em agosto, a Food and Drug Administration aprovou o garetosmab, comercializado como Pasatru pela Regeneron. Este anticorpo monoclonal demonstrou eficácia significativa, reduzindo a nova formação óssea anormal em 90% nos pacientes, marcando-o como o tratamento mais eficaz disponível até hoje.
Dois outros medicamentos também receberam aprovação: zilurgisertib (Atebrioz), que inibe a proteína ALK2 que direciona o crescimento ósseo, e palovarotene (Sohonos), projetado para anular sinais que promovem o desenvolvimento ósseo excessivo. No entanto, embora essas opções representem um avanço, alguns pacientes enfrentam efeitos colaterais graves, e sua eficácia geral nem sempre atendeu às expectativas iniciais dos pesquisadores.
Para jovens adultos como a Sra. Bugarin, agora com 22 anos, a disponibilidade desses medicamentos é transformadora. Descrevendo a situação como algo que parece um sonho, ela observou que testemunhar tal progresso médico era algo que ela nunca esperava ver dentro de sua vida.
Fontes: The New York Times Science.